Công Cụ Chỉnh Sửa Gen CRISPR Chuẩn Bị Được Áp Dụng Lần Đầu Tiên Trên Cơ Thể Người

Khoảng cuối tháng 07/2019, một số nguồn tin cho biết, một nghiên cứu mới dự kiến sẽ được thử nghiệm ở Mỹ sẽ dùng CRISPR để trị một chứng bệnh rối loạn di truyền có khả năng gây mù loà. Được biết, người mắc hội chứng sẽ sở hữu các đột biến gen ảnh hưởng đến chức năng của võng mạc - những tế bào nhạy cảm với ánh sáng có vai trò rất quan trọng trong việc cung cấp khả năng quan sát bình thường ở một người.

Được biết, đột biến gen ảnh hưởng đến chức năng của võng mạc là một trong những nguyên nhân phổ biến nhất nhất dẫn đến tình trạng mất thị giác ở trẻ em và theo thống kê, cứ 100,000 trẻ chào đời lại có 2 - 3 bé bị đột biến. Bằng cách tiêm vào cơ thể, tổng cộng 18 bệnh nhân (gồm trẻ từ 3 tuổi và có cả người lớn) sẽ được điều trị theo phương pháp hoàn toàn mới.

Kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR được phát triển dựa trên cơ chế phòng vệ dùng vi khuẩn để ngăn chặn virus bằng cách cắt đứt ADN của chúng sau đó dán vào nơi khác. Nhờ công cụ CRISPR, các nhà khoa học đã tạo ra cơ chế nhằm tinh chỉnh ADN để tạo ra những con ong cơ bắp hoặc muỗi không truyền bệnh sốt rét. Nhưng bản thân CRISPR cũng có nhiều loại khác nhau để dùng cho các mục đích khác nhau. Công cụ chỉnh sửa gen được ứng dụng nhiều nhất và phổ biến nhất cho đến hiện nay chính là CRISPR-Cas9.

Thông thường, CRISPR làm việc dựa trên cơ chế phòng vệ của vi khuẩn. Cụ thể, trong tự nhiên, khi virus tấn công vi khuẩn, vi khuẩn sẽ sử dụng cơ chế phòng vệ để cắt các phần của DNA virus và dán chúng vào bên trong DNA của chính nó. Về cơ bản, phương pháp làm cho DNA của virus trở thành một phần trong tế bào vi khuẩn, tạo ra ký ức về sự xâm nhập của virus, giúp tế bào có thể phát hiện và phản ứng với những biến thể tương lai của loại virus đó nếu nó bị tấn công một lần nữa. Quá trình được hỗ trợ bởi 1 enzyme tên là Cas9.

Từ trước đến nay, CRISPR chỉ mới được thực hiện trên phôi thai và tạo ra rất nhiều tranh cãi. Đây là lần đầu tiên 1 công cụ chỉnh sửa gen được thực hiện trên cơ thể người.