Phương Pháp Tinh Chỉnh Gen Để Điều Trị Ung Thư Đã Được Phê Duyệt Bởi Ban Đạo Đức Và An Toàn Sinh Học Mỹ

Hạ tuần tháng 06/2016, Ban đạo đức và an toàn sinh học liên bang Hoa Kỳ đã phê duyệt thử nghiệm tinh chỉnh gen người bằng kỹ thuật CRISPR-Cas9, cho phép các nhà nghiên cứu tại Đại học Pennsylvania có thể thay đổi cấu trúc di truyền của tế bào máu trắng T cell trên cơ thể bệnh nhân, giúp họ tăng cường khả năng của hệ miễn dịch, có khả năng chống lại các căn bệnh ung thư với khối u ác tính, u đa tủy hoặc ung thư mô liên kết.

Đây chỉ mới là tổ chức đầu tiên phê duyệt, và nhóm nghiên cứu cần phải thuyết phục thêm nhiều tổ chức khác, bao gồm cả FDA, để có thể thực sự bắt đầu cuộc thử nghiệm.

Đây cũng là lần đầu tiên một thử nghiệm lâm sàng tinh chỉnh gen người được cấp phép tại Mỹ, mở ra hướng đi mới trong việc sử dụng kỹ thuật mới để hỗ trợ điều trị, ngăn chặn hiệu quả những căn bệnh nguy hiểm. Giáo sư Carl June tại Viện nghiên cứu sức khỏe quốc gia Hoa Kỳ, người dẫn đầu nghiên cứu cho biết: “Theo dữ liệu sơ bộ của chúng tôi, có thể cải thiện hiệu quả của các tế bào T bằng cách sử dụng CRISPR."

Dự kiến, trong giai đoạn 2 năm đầu của kế hoạch thử nghiệm, giáo sư Carl June và nhóm nghiên cứu sẽ áp dụng liệu pháp T-cell trên 18 bệnh nhân. Họ sẽ trích xuất tế bào T của các bệnh nhân, tinh chỉnh gen của chúng bằng CRISPR, sau đó đưa trở lại vào cơ thể bệnh nhân để tăng cường tính tập trung và phá hủy tế bào trong các khối u.

Mục tiêu của nhóm là phát triển nên một liệu pháp miễn dịch mới dựa trên công nghệ tinh chỉnh gen để điều chỉnh khả năng của các tế bào miễn dịch, giúp chúng mạnh mẽ mẽ, tồn tại được dài lâu hơn và có khả năng tiêu diệt được các tế bào ung thư hiệu quả hơn. Sau nhiều lần đệ trình, cuối cùng Ban đạo đức và an toàn sinh học liên bang Hoa Kỳ cũng đã phê duyệt cho phép tiến hành thử nghiệm lâm sàng trên người.

Dù vậy, các nhà nghiên cứu vẫn thừa nhận rằng tất cả vẫn chỉ mới là một đợt thử nghiệm và không thể đảm bảo mọi thứ sẽ diễn ra như mong muốn. Họ thẳng thắn cho biết: “Những nỗ lực trước đây của chúng tôi đã bị cản trở do tế bào T sau khi đưa lại cơ thể bị kiệt sức và chết dần, hoặc không hoạt động như ý muốn”.

Và bên cạnh đó luôn có những ý kiến phản đối, cho rằng đây có thể là hành động vi phạm đạo đức bởi CRISPR có thể bị áp dụng tùy tiện, tạo nên những người đột biến hoặc bị lợi dụng để thiết kế ra phôi thai.

Một nhà nghiên cứu khác là Pete Shanks nhận định: “Trước đây, việc tinh chỉnh gen của trẻ nhỏ chỉ là khoa học viễn tưởng. Tuy nhiên hiện nay với sự tiến bộ của công nghệ thì những điều kỳ diệu đó đã trở thành hiện thực. Một khi quá trình này bắt đầu, sẽ không còn đường quay lại và do đó, đây là một lằn ranh mà chúng ta không được vượt qua”. Thậm chí nhiều ý kiến còn cho rằng thử nghiệm lần này sẽ thất bại và nó sẽ không mang lại bất cứ kết quả tốt đẹp nào.

Trái lại, nhiều ý kiến ủng hộ, chẳng hạn như giám đốc chính sách khoa học của NIH Carrie. Wolinetz cho rằng: “Các nhà nghiên cứu sẽ rất vui mừng bởi sẽ được tận dụng khả năng của CRISPR/Cas9 để sửa chữa hoặc xóa bỏ các đột biến có liên quan tới nhiều căn bệnh mà không còn mất nhiều thời gian, công sức và chi phí thấp hơn so với cách điều chỉnh hệ thống gen trước đây. Những ứng dụng của CRISPR/Cas9 trong y học là rất lớn, giàu khả năng cải thiện sức khỏe con người, tuy nhiên nó vẫn chưa được quan tâm đúng”

Nhóm nghiên cứu hiện phải đảm bảo sự chấp thuận từ các tổ chức khác trước khi thật sự bắt đầu nghiên cứu, trong đó bao gồm cả cục quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA), các trung tâm y tế nơi tiến hành thử nghiệm,… Và sẽ cần thêm một khoảng thời gian để tiến hành thử nghiệm, trước khi có thể thu được kết quả cuối cùng.