FDA Cấp Phép Cho Liều Thuốc Đắt Nhất Thế Giới Để Chữa Teo Cơ Tủy Sống

29 Tháng Năm 201912:00 SA(Xem: 3818)
FDA Cấp Phép Cho Liều Thuốc Đắt Nhất Thế Giới Để Chữa Teo Cơ Tủy Sống
FDA Cấp Phép Cho Liều Thuốc Đắt Nhất Thế Giới Để Chữa Teo Cơ Tủy Sống
Khoảng cuối tháng 05/2019, FDA đã cấp phép cho hãng dược phẩm Novartis bán loại thuốc được coi là đắt nhất trong lịch sử có tên Zolgensma với giá thành là 2 triệu 125 nghìn USD. Đây là loại thuốc sử dụng liệu pháp gen để chữa trị căn bệnh teo cơ tủy sống, một căn bệnh gây ra bởi các gen bị khiếm khuyết làm người mắc không thể tự tạo ra đủ protein để các neuron thần kinh có thể điều khiển các cử động của cơ thể.

Trên thế giới, tỷ lệ người mắc căn bệnh quái ác là vào khoảng 1/10,000 người. Căn bệnh teo cơ tủy sống là bệnh di truyền, có 4 thể chia theo thời điểm bệnh bộc phát và có khả năng làm yếu các cơ của trẻ làm chúng không thể di chuyển và có các trường hợp không thể thở hoặc nuốt do không thể điều khiển các cơ. Liệu pháp điều trị sử dụng Zolgensma sẽ được áp dụng cho tất cả các trẻ dưới 2 tuổi có kết quả xét nghiệm gen khẳng định có bất kể 1 trong 4 thể bệnh, thời gian để sử dụng liệu pháp 1 lần là khoảng 1 giờ, thuốc dự kiến sẽ được bán rộng rãi trong vòng 2 tuần tiếp theo. Giá thành của thuốc sẽ còn tùy thuộc vào gói bảo hiểm mà người dùng đã mua ra sao, ngoài ra Novartis cũng có chương trình mua trả góp để giảm bớt gánh nặng tài chính cho bệnh nhân.

Cách thức hoạt động của liệu pháp mới là nó sẽ đưa các bản sao mạnh khỏe của gen bị lỗi vào cơ thể, giúp cho các tế bào thần kinh có thể sản sinh các protein cần thiết và giúp ngăn chặn sự phân hủy của các tế bào bệnh, qua đó giúp trẻ có thể phát triển bình thường. Được biết trong quá trình thử nghiệm trên bệnh nhân sau 6 tháng các em bé sử dụng Zolgensma đã không còn bị mất kiểm soát các cơ của mình, và trẻ nào càng được chữa sớm khả năng phục hồi càng cao. Dù vậy, thuốc không thể đảo ngược được những tổn hại đã được gây ra trước đó, nhưng việc ngăn chặn sự phân hủy tế bào thần kinh là đã quá tốt. Hiện vẫn còn quá sớm để biết tác dụng của thuốc sẽ kéo dài trong bao lâu, nhưng theo quan sát của các bác sĩ, có những bệnh nhân được điều trị đã 4 đến 5 năm mà vẫn chưa có dấu hiệu bệnh tái phát.

Theo FDA, các tác dụng phụ của thuốc cũng không quá nghiêm trọng, có thể sau khi sử dụng trẻ sẽ bị nôn mửa hoặc có nguy cơ bị tổn thương gan, những tác dụng phụ đều có thể xử lý nếu người bệnh được theo dõi trong vòng vài tháng sau khi dùng thuốc. Phía Novartis họ cũng nhấn mạnh việc phát hiện bệnh càng sớm để chữa trị càng tốt, nên hãng đang làm việc với nhiều bang ở Mỹ để vận động bắt buộc phải xét nghiệm gen ngay sau khi sinh để có cách xử lý tốt nhất có thể.

50Vote
40Vote
30Vote
20Vote
10Vote
00
Gửi ý kiến của bạn
Tắt
Telex
VNI
Tên của bạn
Email của bạn
Tạo bài viết
22 Tháng Hai 2021
Hôm thứ Hai (22/02/2021), Ủy ban An toàn Hà Lan (Dutch Safety Board - DSB) thông báo đang điều tra vụ máy bay chở hàng Boeing 747-400 gặp sự cố, khiến hàng chục mảnh vỡ động cơ rơi xuống làng Meerssen ở miền nam Hà Lan.
21 Tháng Hai 2021
Giới chức Mỹ yêu cầu kiểm tra và có thể loại bỏ một số chiếc Boeing 777 sau khi máy bay của United Airlines cháy động cơ trên không.
21 Tháng Hai 2021
40 người vô gia cư ở St. Petersburg được tiêm vaccine Covid-19 hôm Chủ nhật (21/02/2021), nhờ một sáng kiến từ thiện nhận được sự ủng hộ của các quan chức địa phương.
17 Tháng Hai 2021
Cơn khát vaccine của một số nước Châu Âu làm tăng ảnh hưởng của Trung Quốc, vốn đang nỗ lực thể hiện mình là một đồng minh chống Covid-19 đáng tin cậy.
17 Tháng Hai 2021
Các quan chức Lầu Năm Góc cho biết khoảng 1/3 quân đội Mỹ từ chối tiêm vaccine Covid-19, bất chấp mức độ lây nhiễm đáng lo ngại.
16 Tháng Hai 2021
Bà Ngozi Okonjo-Iweala, cựu bộ trưởng tài chính Nigeria, trở thành người Châu Phi đầu tiên và cũng là phụ nữ đầu tiên giữ cương vị tổng giám đốc của Tổ chức Thương mại Thế giới (WTO).