FDA Cấp Phép Cho Liều Thuốc Đắt Nhất Thế Giới Để Chữa Teo Cơ Tủy Sống

29 Tháng Năm 201912:00 SA(Xem: 327)
FDA Cấp Phép Cho Liều Thuốc Đắt Nhất Thế Giới Để Chữa Teo Cơ Tủy Sống
FDA Cấp Phép Cho Liều Thuốc Đắt Nhất Thế Giới Để Chữa Teo Cơ Tủy Sống
Khoảng cuối tháng 05/2019, FDA đã cấp phép cho hãng dược phẩm Novartis bán loại thuốc được coi là đắt nhất trong lịch sử có tên Zolgensma với giá thành là 2 triệu 125 nghìn USD. Đây là loại thuốc sử dụng liệu pháp gen để chữa trị căn bệnh teo cơ tủy sống, một căn bệnh gây ra bởi các gen bị khiếm khuyết làm người mắc không thể tự tạo ra đủ protein để các neuron thần kinh có thể điều khiển các cử động của cơ thể.

Trên thế giới, tỷ lệ người mắc căn bệnh quái ác là vào khoảng 1/10,000 người. Căn bệnh teo cơ tủy sống là bệnh di truyền, có 4 thể chia theo thời điểm bệnh bộc phát và có khả năng làm yếu các cơ của trẻ làm chúng không thể di chuyển và có các trường hợp không thể thở hoặc nuốt do không thể điều khiển các cơ. Liệu pháp điều trị sử dụng Zolgensma sẽ được áp dụng cho tất cả các trẻ dưới 2 tuổi có kết quả xét nghiệm gen khẳng định có bất kể 1 trong 4 thể bệnh, thời gian để sử dụng liệu pháp 1 lần là khoảng 1 giờ, thuốc dự kiến sẽ được bán rộng rãi trong vòng 2 tuần tiếp theo. Giá thành của thuốc sẽ còn tùy thuộc vào gói bảo hiểm mà người dùng đã mua ra sao, ngoài ra Novartis cũng có chương trình mua trả góp để giảm bớt gánh nặng tài chính cho bệnh nhân.

Cách thức hoạt động của liệu pháp mới là nó sẽ đưa các bản sao mạnh khỏe của gen bị lỗi vào cơ thể, giúp cho các tế bào thần kinh có thể sản sinh các protein cần thiết và giúp ngăn chặn sự phân hủy của các tế bào bệnh, qua đó giúp trẻ có thể phát triển bình thường. Được biết trong quá trình thử nghiệm trên bệnh nhân sau 6 tháng các em bé sử dụng Zolgensma đã không còn bị mất kiểm soát các cơ của mình, và trẻ nào càng được chữa sớm khả năng phục hồi càng cao. Dù vậy, thuốc không thể đảo ngược được những tổn hại đã được gây ra trước đó, nhưng việc ngăn chặn sự phân hủy tế bào thần kinh là đã quá tốt. Hiện vẫn còn quá sớm để biết tác dụng của thuốc sẽ kéo dài trong bao lâu, nhưng theo quan sát của các bác sĩ, có những bệnh nhân được điều trị đã 4 đến 5 năm mà vẫn chưa có dấu hiệu bệnh tái phát.

Theo FDA, các tác dụng phụ của thuốc cũng không quá nghiêm trọng, có thể sau khi sử dụng trẻ sẽ bị nôn mửa hoặc có nguy cơ bị tổn thương gan, những tác dụng phụ đều có thể xử lý nếu người bệnh được theo dõi trong vòng vài tháng sau khi dùng thuốc. Phía Novartis họ cũng nhấn mạnh việc phát hiện bệnh càng sớm để chữa trị càng tốt, nên hãng đang làm việc với nhiều bang ở Mỹ để vận động bắt buộc phải xét nghiệm gen ngay sau khi sinh để có cách xử lý tốt nhất có thể.

50Vote
40Vote
30Vote
20Vote
10Vote
00
Gửi ý kiến của bạn
Tắt
Telex
VNI
Tên của bạn
Email của bạn
Tạo bài viết
17 Tháng Sáu 2019
Hồi năm 2007, một vị giám đốc điều hành nổi tiếng đã than phiền với các nhân viên rằng chiếc smartphone của ông bị trầy màn hình do để chung với chìa khóa trong túi quần. Sau đó, vị CEO đã đưa ra một quyết định mà giờ đây trở thành một tiêu chuẩn trên smartphone - màn hình bằng kính thay vì nhựa. Cũng bắt đầu từ đây, Gorilla Glass trở thành cái tên quen thuộc trong làng điện thoại.
17 Tháng Sáu 2019
Việc đầu tư tên lửa hàng không vũ trụ không phải điều xa lạ ở Mỹ. Nhiều năm qua, các chương trình không gian của Mỹ dựa nhiều vào động cơ tên lửa có nguồn gốc Nga, hiển nhiên là việc tự lực cánh sinh trong chế tạo tên lửa du hành có ý nghĩa quan trọng trong cả vị thế nước Mỹ lẫn khía cạnh an ninh quốc gia. Như vậy, danh sách hợp đồng của chính phủ thiếu mất SpaceX, công ty tiên phong trong việc sản xuất tên lửa nhà làm, giúp Mỹ thoát cảnh dựa dẫm công nghệ của Nga.
17 Tháng Sáu 2019
Để chiêm ngưỡng con rắn trườn quanh kim tự tháp Feathered Serpent của người Maya đòi hỏi canh thời gian chuẩn xác.
17 Tháng Sáu 2019
Khoảng giữa tháng 06/2019, một nghiên cứu mới được công bố trên tạp chí khoa học Frontiers in Neuroendocrinology cho thấy kiểu ăn không lành mạnh với những thứ giàu calo nhưng thiếu dinh dưỡng có thể thúc đẩy cả sự suy giảm chức năng não nghiêm trọng, ví dụ như mất trí nhớ và não bị co lại.
16 Tháng Sáu 2019
Khoảng giữa tháng 06/2019, Alphabet, công ty mẹ của Google, đang chuyển một số dây chuyền sản xuất thiết bị kiểm soát nhiệt độ Nest và phần cứng máy chủ ra khỏi Trung Quốc để tránh bị ảnh hưởng xấu từ chính sách tăng thuế của chính phủ Mỹ. Theo đó, Google đã chuyển phần lớn dây chuyền sản xuất bo mạch chủ cho thị trường Mỹ sang Đài Loan nhằm tránh bị áp mức tăng thuế 25%.
16 Tháng Sáu 2019
Khoảng giữa tháng 06/2019, Tổng thống Hàn Quốc Moon Jae-in và tổng thống Phần Lan Sauli Niinisto đã thông qua thoả thuận hợp tác để phát triển mạng 6G. Bên cạnh đó, cả hai nước cũng thông qua quyết định thắt chặt hợp tác trong mảng 5G và trí thông minh nhân tạo.