Editas Sẽ Áp Dụng Phương Pháp Chỉnh Sửa Gene Để Chữa Bệnh Lên Con Người Vào Năm 2017

10 Tháng Mười Một 20156:00 CH(Xem: 6882)
Editas Sẽ Áp Dụng Phương Pháp Chỉnh Sửa Gene Để Chữa Bệnh Lên Con Người Vào Năm 2017
Editas Sẽ Áp Dụng Phương Pháp Chỉnh Sửa Gene Để Chữa Bệnh Lên Con Người Vào Năm 2017
Các nghiên cứu và thực nghiệm khoa học có liên quan đến gene luôn thu hút được sự chú ý của cộng đồng. Bất kỳ một liệu pháp y tế để chữa bệnh có liên quan đến gene luôn được cân nhắc rất kỹ trước khi tiến hành thử nghiệm trên con người.

Trung tuần tháng 11/2015, Editas – một startup có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts – tuyên bố sẽ áp dụng thành tựu chỉnh sửa gene trực tiếp lên cơ thể người vào năm 2017. Được biết, các phương pháp điều trị thử nghiệm sẽ nhằm vào một căn bệnh rối loạn di truyền hiếm gặp, gây ra hiện tượng mắt bị giới hạn tầm nhìn.

Tại hội nghị MIT Technology Reviews' EmTech trong tháng 11/2015, Katrine Bosley - CEO của Editas Medicine – đã giải thích làm thế nào để công ty đưa công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR vào thử nghiệm trên người.

Theo đó, CRISPR-Cas9 là một công cụ cho phép các nhà khoa học thực hiện trao đổi gene để thay thế những gene gây bệnh bằng gene khác khỏe mạnh hơn. Công nghệ này chưa từng được thử nghiệm trên người, dù đã từng thử nghiệm lên phôi thai người không sống được. Editas' 2017 sẽ là thử nghiệm trên người đầu tiên trên thế giới của CRISPR-Cas9.

Hiện nay, có nhiều loại bệnh như bệnh U xơ nang hay bệnh Huntington, có nguyên nhân gây bệnh bởi những khiếm quyết, hoặc đột biến gene lặn của bộ gene người. Phương pháp có thể giúp giảm thiểu nguy cơ xuất hiện các căn bệnh đó là thực hiện sàng lọc di truyền. Có nghĩa là bộ gene của cả bố và mẹ sẽ được phân tích để tìm ra con cái có thể sẽ có những nguy cơ mắc bệnh như thế nào, từ đó đề ra các kế hoạch phù hợp.

Dường như việc sàng lọc di truyền là khá hiệu quả. Thống kê vào năm 2008 ở tiểu bang Massachusetts, Hoa Kỳ, cho thấy số trẻ sinh ra mắc bệnh Huntington đã giảm được 50% trong 4 năm liên tục. Dù vậy, sàng lọc di truyền chỉ là cách đề phòng, chứ không phải cách chữa trị. Các công ty công nghệ sinh học như Editas đã luôn hy vọng có thể áp dụng CRISPR vào y học thực tế.

Editas sẽ phải chứng thực được khả năng của công nghệ mới với căn bệnh hiếm gặp Leber Congenital Amaurosis (LCA) - Mù bẩm sinh. LCA được cho là do đột biến gen thứ 15 của con người. Hiện có hàng trăm nghìn người trên thế giới bị chứng LCA, và chưa có liệu pháp điều trị. Dù Editas chưa cung cấp nhiều thông tin về bệnh nhân sẽ tham gia thử nghiệm, nhưng nhiều khả năng đây sẽ là một người lớn tuổi.

Vấn đề lớn và quan trọng đầu tiên của Editas có lẽ sẽ là luật pháp. Tính đến tháng 11/2015, ở Mỹ chưa hề phê duyệt một liệu pháp điều trị gene nào. Mặc dù vậy, ngay cả khi thành công, chắc chắn chi phí cho một liệu pháp như vậy là không hề nhỏ. Nhưng đối với khoảng 3,000 người bị bệnh LCA ở Mỹ và hàng trăm nghìn người khác trên thế giới, những thông tin về dự án của Editas thực sự đã mở ra một tia hy vọng đối với họ.

Editas được thành lập bởi Jennifer Doudna và Feng Zhang - 2 trong số những nhà khoa học đầu tiên phát triển công nghệ CRISPR. Hồi tháng 08/2015, công ty đã nhận được số tiền lên tới 120 triệu USD của các nhà đầu tư, trong đó có Bill Gates, tài trợ cho các nghiên cứu tương tự như cách mà họ đang làm với bệnh LCA. Số tiền dự kiến đủ để công ty duy trì hoạt động trong 3 năm.
510Vote
43Vote
30Vote
23Vote
11Vote
4.117
Gửi ý kiến của bạn
Tắt
Telex
VNI
Tên của bạn
Email của bạn
Tạo bài viết
03 Tháng Ba 2020
Các nhà sản xuất khác cũng đang gia nhập xu hướng màn hình gập. Thế nhưng, Apple có vẻ vẫn chưa mặn mà gì với xu hướng mới.
03 Tháng Ba 2020
Chính quyền Trung Quốc hôm thứ Ba (03/03/2020) yêu cầu các công dân ở nước ngoài nên xem lại hoặc giảm kế hoạch du lịch về nước khi các ca nhiễm từ nước ngoài vào Trung Quốc tăng lên.
19 Tháng Mười Một 2019
Đồ in 3D thường là các mô hình cỡ nhỏ, để phục vụ mục đích nghiên cứu cấu trúc kiến trúc hay để trưng bày và làm đồ chơi, chúng thường mỏng manh dễ vỡ.
22 Tháng Mười 2019
Khoảng giữa tháng 10/2019, Apple chính thức đưa ra khuyến cáo người dùng iPhone, iPad cũ nên cập nhật hệ điều hành ngay lập tức nếu không muốn gặp lỗi GPS khó chịu sau ngày 03/11/2019.
01 Tháng Mười 2019
Khoảng cuối tháng 09/2019, một số nguồn tin cho biết, Micorsoft đang chuẩn bị đưa phiên bản mới của trình duyệt Edge, dựa trên engine Chronium, lên hệ điều hành Linux. Sean Larkin, Quản lý kỹ thuật thuộc đội phát triển Edge, vừa chia sẻ một khảo sát lên Twitter, tham khảo người dùng, đặc biệt là cộng đồng phát triển Linux, về những gì họ mong muốn khi Microsoft đưa trình duyệt Edge lên nền tảng Linux.
02 Tháng Năm 2018
Khoảng đầu tháng 05/2018, CEO Mark Zuckerberg thông báo Facebook sẽ cho phép người dùng kiểm soát nhiều dữ liệu của mình hơn, bao gồm tùy chọn xóa những dữ liệu lịch sử của người dùng được Facebook ghi nhận.
02 Tháng Năm 2018
Khoảng đầu tháng 05/2018, một vụ kiện tập thể đã cáo buộc Samsung, Hynix và Micron – 3 trong số những nhà sản xuất DRAM lớn nhất thế giới – thông đồng nhằm hạng chế nguồn cung DRAM nhằm tăng giá các sản phẩm.
06 Tháng Ba 2018
Dự án ProjectDR sẽ làm khá nhiều người liên tưởng đến các bộ phim khoa học viễn tượng với những màn chữa trị cho bệnh nhân bằng cách chiếu toàn bộ cơ quan nội tạng bên trong cơ thể của người bệnh lên 1 hologram, hay dò trực tiếp trên cơ thể để tìm ra vấn đề và chữa trị. Tuy mới chỉ là các bước nghiên cứu ban đầu, nhưng nếu thành công, đây thực sự là bước tiến dài trong việc điều trị 1 cách trực quan cho tất cả mọi người.
03 Tháng Ba 2018
Cùng với những thành tựu ấn tượng trong nhiều lĩnh vực, sự phát triển của công nghệ thông tin hiện cũng là nguyên nhân gián tiếp khiến cho những kỹ thuật, thủ đoạn khai thác lỗ hổng an ninh mạng của các hacker trở nên tinh vi hơn bao giờ hết. Một trong số đó là tạo ra những đường link với bề ngoài có độ tin cậy cao để lừa người dùng truy cập, nhằm khai thác dữ liệu, thông tin, thậm chí là sử dụng tiền của người dùng một cách trái phép.
02 Tháng Ba 2018
Khoảng đầu tháng 03/2018, một nghiên cứu lớn nhất từng được thực hiện về vấn đề sử dụng mật mã cho thấy, hầu hết mọi người đều mắc một sai lầm không đáng có trong bảo mật trực tuyến: sử dụng cùng một mật mã cho nhiều tài khoản khác nhau. Tiến sĩ Gang Wang và các cộng sự của ông thuộc Đại học Bách khoa Virginia, Mỹ, sau quá trình phân tích cho biết, có hơn 50% người dùng sử dụng lại hoặc chỉ đổi một số ký tự trong việc đặt mật mã cho các dịch vụ trực tuyến khác nhau.